GNW-News: Tangram gibt bekannt, dass der erste Teilnehmer im Rahmen der Phase-I-Studie mit TGM-148, einem neuartigen RNAi-Prüfpräparat zur Behandlung von Blutungsstörungen, die erste Dosis erhalten hat

TGM-148 wurde entwickelt, um hämostatische Wirksamkeit mit einem günstigen
     Sicherheitsprofil und einer geringen Behandlungsbelastung zu verbinden
        Zweites Präparat von Tangram, tritt 2026 in klinische Phase ein
 Im Rahmen einer Phase-I-Studie wird TGM-148 an gesunden Probanden untersucht;
                die Ergebnisse werden für das Jahr 2027 erwartet
LONDON,  Oct. 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics (?Tangram"), ein
Unternehmen,  das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente zum Wohle
der  Patienten verschrieben  hat, gab  heute bekannt,  dass der erste Teilnehmer
seiner  Phase-1-Studie  zur  Bewertung  von  TGM-148 - einem neuartigen GalOmic-
Medikament  zur Behandlung  von Blutungsstörungen  - bei  gesunden Probanden die
erste Dosis erhalten hat. TGM-148 ist das zweite GalOmic-Medikament von Tangram,
das in diesem Jahr in die klinische Phase eintritt.
Weltweit  leben bis  zu fünf  Millionen Menschen mit Blutgerinnungsstörungen(1).
Die  von-Willebrand-Krankheit  (VWD),  die  als  erste  Indikation  für TGM-148
vorgesehen  ist, ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung; allein in den
Vereinigten   Staaten   wurden   etwa  140.000 Menschen  mit  dieser  Erkrankung
diagnostiziert².  Menschen mit schwerer VWD  leiden unter häufigen Blutungen und
einer  erheblich eingeschränkten Lebensqualität;  dennoch sind die Möglichkeiten
der  prophylaktischen  Behandlung  nach  wie  vor  begrenzt  und mit einem hohen
Aufwand verbunden, da sie mehrere intravenöse Infusionen pro Woche erfordern.
TGM-148 ist  eine  GalOmic-siRNA,  die  auf  den  Protein-Z-abhängigen Protease-
Inhibitor  (ZPI)  abzielt,  einen  natürlichen  Regulator der Blutgerinnung. Die
Identifizierung der Zielmoleküle wurde durch den von Tangram entwickelten Ansatz
der Netzwerkbiologie ermöglicht, wobei menschliche Genomdaten weitere Belege für
die  Sicherheit der ZPI-Herunterregulierung lieferten. Durch die Hemmung von ZPI
verbindet  TGM-148 dank  seines  neuartigen, kontextspezifischen Wirkmechanismus
eine  robuste hämostatische  Wirksamkeit mit  einem geringen Thromboserisiko und
fördert  die  Gerinnselbildung  an  der  Stelle  einer aktiven Blutung, wenn die
Gerinnungsfunktion beeinträchtigt ist. Mit einer voraussichtlichen Dosierung von
vier oder weniger subkutanen Injektionen pro Jahr hat TGM-148 das Potenzial, den
Aufwand  für  die  Prophylaxe  bei  der  von-Willebrand-Krankheit  erheblich  zu
verringern.
Im   Rahmen   der   derzeit  laufenden  Phase-I-Studie  werden  die  Sicherheit,
Verträglichkeit,  Pharmakokinetik und  Pharmakodynamik von  TGM-148 bei gesunden
Probanden  in steigenden Einzeldosen untersucht. Erste Daten werden für das Jahr
2027 erwartet.  VWD  ist  als  erste  klinische Indikation vorgesehen, wobei die
Möglichkeit  besteht, das Anwendungsspektrum auf ein breiteres Spektrum seltener
Blutungsstörungen  auszuweiten,  gestützt  auf  präklinische  Daten, die an vier
unterschiedlichen genetischen Modellen gewonnen wurden.
?Bei  Tangram haben wir  es uns zum  Ziel gesetzt, wirkungsvolle Arzneimittel zu
entwickeln,  die  das  Behandlungsspektrum  um differenzierte Optionen erweitern
können,  und TGM-148 ist ein deutliches Beispiel  für unseren Ansatz. Unser Ziel
ist   es,  für  VWD-Patienten  eine  prophylaktische  Behandlungsmöglichkeit  zu
entwickeln,  die  zuverlässig  vor  Blutungen  schützt  und sich an ihren Alltag
anpassen  lässt. Der Start unserer  Phase-I-Studie bringt uns der Verwirklichung
unseres  Ziels näher - sowohl bei VWD  als auch darüber hinaus", sagte Dr. Laura
Roca-Alonso, Chief Executive Officer.
?Diese Phase-I-Studie dient der gründlichen Charakterisierung der Sicherheit und
Pharmakologie  von TGM-148 bei gesunden Probanden -  ein strenger Rahmen für die
Bewertung seines Profils. Diese Erkenntnisse werden es ermöglichen, das Programm
zügig    in    die    Patientenstudien    zu    VWD    und    anderen   seltenen
Blutgerinnungsstörungen    zu    überführen.   Die   Schaffung   einer   soliden
Sicherheitsgrundlage  ist von entscheidender  Bedeutung, während wir TGM-148 für
Patienten   in   Not   weiterentwickeln",  fügte  Dr.  Sonya  Montgomery,  Chief
Development Officer, hinzu.
Über TGM-148
TGM-148 ist     eine     ?First-on-Target"-GalOmic-GalNAc-konjugierte     kleine
interferierende  RNA (GalNAc-siRNA),  die darauf  ausgelegt ist,  den Protein-Z-
abhängigen  Protease-Inhibitor (ZPI) in der Leber selektiv zu inaktivieren. Sein
kontextspezifischer  Wirkmechanismus  zielt  darauf  ab,  die  Blutgerinnung als
Reaktion  auf Blutungen bei Patienten  mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern
und dabei ein günstiges Sicherheitsprofil zu gewährleisten.
In präklinischen Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier genetischen Modellen
von Blutungsstörungen und wurde bei Wildtyp-Tieren in supratherapeutischen Dosen
gut   vertragen.   Zusammengenommen  untermauern  diese  Ergebnisse  das  breite
therapeutische  Fenster von TGM-148 und liefern eine stichhaltige Begründung für
dessen Entwicklung zur Behandlung eines breiten Spektrums von Blutungsstörungen,
wobei  die von-Willebrand-Krankheit  als erste  Indikation ausgewählt  wurde. Da
TGM-148 die  Möglichkeit einer vierteljährlichen oder noch selteneren subkutanen
Verabreichung  bietet, soll es zudem die Hürden für die Prophylaxe senken und so
eine  breitere Akzeptanz,  bessere Behandlungsergebnisse  sowie eine verbesserte
Lebensqualität für die Patienten fördern.
Über Tangram Therapeutics
Tangram  Therapeutics ist  ein Biotechnologieunternehmen  im klinischen Stadium,
das  sich der  Entwicklung bahnbrechender  RNAi-Medikamente verschrieben hat, um
einen  bedeutenden Beitrag zum Wohl der Patienten zu leisten. Echte Fortschritte
bei  der Behandlung von Krankheiten mit  hohem ungedecktem Bedarf erfordern eine
Arzneimittelforschung und -entwicklung, die über das Offensichtliche hinausgeht.
Tangram  konzentriert sich  auf spezifische  Zielgene und  entwickelt innovative
Arzneimittel  auf Basis von GalOmic,  der firmeneigenen RNAi-Chemieplattform des
Unternehmens,   die   darauf   ausgelegt   ist,  krankheitsassoziierte  Gene  in
Hepatozyten  selektiv stillzulegen.  Tangram treibt  die Entwicklung einer Reihe
von  RNAi-Prüfpräparaten  voran,  die  den  Patienten in der Praxis zugutekommen
sollen,  darunter TGM-312 zur Behandlung von MASH und TGM-148 zur Behandlung von
Blutgerinnungsstörungen.
Weitere       Informationen       finden       Sie       unter www.tangramtx.com
(http://www.tangramtx.com/).
Medienkontakt
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Investor Relations
Ami Bavishi oder Nick Colangelo
Gilmartin Group LLC
TangramTx@Gilmartinir.com (mailto:TangramTx@Gilmartinir.com)
IR@tangramtx.com (mailto:IR@tangramtx.com)
Referenzen
 1. Al-Samkari H et al. Standardization of Terminology, Definitions, and Outcome
    Criteria for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia:
    International Consensus Report. Am J Hematology 2025.; Castaman G et al. Von
    Willebrand disease: classification and epidemiology. Haematologica 2026.
    World Federation of Hemophilia, Report on the Annual Global Survey 2024.
    Komodo claims data.
 2. Weyand A et al. ASH 2024
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