Topadurs Phase-2a-Studie mit TOP-N53 zur Behandlung digitaler Ulzera bei systemischer Sklerose erreicht nächste Dosisstufen

Schlieren-Zürich, Schweiz, 5. November 2026 – Topadur Pharma AG, ein Schweizer biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, gab heute bekannt, dass das Sicherheitskomitee der Phase-2a-Studie empfohlen hat, die Behandlung mit den nächsten vorgesehenen Dosisstufen fortzusetzen. In der Studie wird der führende Wirkstoffkandidat TOP-N53 zur Behandlung digitaler Ulzera bei Patientinnen und Patienten mit systemischer Sklerose untersucht. Die Empfehlung erfolgte nach dem Abschluss der ersten Patientenkohorte und der Auswertung der Sicherheitsdaten. Dabei wurden keine der im Studienprotokoll festgelegten Abbruchkriterien erfüllt und keine schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen gemeldet. TOP-N53 ist ein neuartiger, bifunktionaler Wirkstoffkandidat zur lokalen Anwendung, der die Mikrozirkulation verbessern und die Geweberegeneration fördern soll. Durch die Kombination der Freisetzung von Stickstoffmonoxid (NO) und der Hemmung der Phosphodiesterase-5 (PDE5) in einem einzigen niedermolekularen Wirkstoff soll TOP-N53 den cGMP-Signalweg direkt am Anwendungsort verstärken. Die klinische Entwicklung baut auf einer ersten Phase-1-Studie mit gesunden Probanden auf, in der TOP-N53 nach subkutaner Applikation eine gute Verträglichkeit und eine erhöhte lokale Hautdurchblutung zeigte. TOP-N53 verfügt sowohl in den USA als auch in der Europäischen Union über den Orphan-Drug-Status für die Behandlung digitaler Ulzera bei systemischer Sklerose. Die laufende offene, vehikelkontrollierte Phase-2a-Studie (NCT06954597) wird in der Schweiz und in Frankreich durchgeführt. Sie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosierungen von TOP-N53, das bei Patienten mit systemischer Sklerose direkt auf die digitalen Ulzera aufgetragen wird. „TOP-N53 ist ein zentrales Entwicklungsprogramm für Topadur, mit dem wir das Potenzial lokal wirkender Therapien für Erkrankungen untersuchen, für die bislang nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten bestehen“, sagte PD Dr. Matthias Schäfer, CEO der Topadur Pharma AG. „Mit der Empfehlung des Sicherheitskomitees, zu den nächsten Dosisstufen überzugehen, haben wir einen wichtigen Meilenstein in der klinischen Entwicklung von TOP-N53 erreicht. Unser besonderer Dank gilt den Patientinnen und Patienten sowie den klinischen Studienteams, deren Teilnahme und Engagement die weitere Durchführung dieser Studie ermöglichen.“ Systemische Sklerose ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch Schädigungen der kleinen Blutgefäße sowie durch eine Fibrose der Haut und innerer Organe gekennzeichnet ist. Etwa die Hälfte der Patientinnen und Patienten entwickelt digitale Ulzera. Diese schmerzhaften Wunden an den Fingern heilen häufig nur langsam ab und treten oft wiederholt auf. Die Behandlungsmöglichkeiten für bestehende Ulzera sind weiterhin begrenzt, und die derzeit verfügbaren medikamentösen Therapien wirken systemisch. Ein Konsensusbericht der World Scleroderma Foundation[1]aus dem Jahr 2025 unterstreicht den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf an lokalen Behandlungsstrategien für digitale Ulzera. „Bereits ein einziges digitales Ulkus kann erhebliche Schmerzen verursachen und den Alltag der Betroffenen stark beeinträchtigen. Selbst einfache Tätigkeiten wie das Zuknöpfen eines Hemdes oder das Halten eines Stifts können dadurch schwierig werden“, sagte Prof. Marie-Elise Truchetet, Klinik für Rheumatologie, CHU de Bordeaux, Frankreich, und verantwortliche Prüfärztin am Studienzentrum Bordeaux. „Es besteht ein klarer Bedarf an neuen lokalen Behandlungsmöglichkeiten. Die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von TOP-N53 bei steigenden Dosierungen ist ein wichtiger Schritt, um das Potenzial dieses Wirkstoffs für Patientinnen und Patienten mit digitalen Ulzera besser zu verstehen.“ Die Studie ist Teil eines von Innosuisse geförderten Start-up-Innovationsprojekts. Die Rekrutierung für die zweite Patientenkohorte soll im November an den sechs beteiligten Studienzentren in der Schweiz und in Frankreich beginnen und fällt damit in die kälteren Monate, in denen neue digitale Ulzera häufiger auftreten. Kontakte Topadur Pharma AG
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  Rechtliche Hinweise TOP-N53 ist ein Prüfpräparat und wurde weder von Swissmedic noch von der Europäischen Kommission, der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA oder einer anderen Zulassungsbehörde zugelassen. Seine Sicherheit und Wirksamkeit sind bislang nicht nachgewiesen. Die Beobachtungen aus der ersten Patientenkohorte sind vorläufig und basieren auf einer kleinen Anzahl von Patientinnen und Patienten, die im Rahmen einer offenen Studie mit der niedrigsten Dosis behandelt wurden. Sie lassen keine verlässlichen Rückschlüsse auf die Ergebnisse bei höheren Dosierungen oder auf die Ergebnisse der abgeschlossenen Studie zu. Diese Medienmitteilung richtet sich an Medien und Investoren. Sie dient weder der Werbung für ein Arzneimittel noch der medizinischen Beratung oder der Aufforderung zur Teilnahme an einer klinischen Studie. Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Topadur Pharma AG dar. Diese Veröffentlichung enthält zukunftsgerichtete Aussagen sowie Einschätzungen und Absichtserklärungen hinsichtlich des Unternehmens und seiner Geschäftstätigkeit. Solche Aussagen unterliegen bestimmten Risiken, Unsicherheiten und weiteren Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Geschäftsentwicklung oder die Leistungen des Unternehmens wesentlich von den ausdrücklich oder implizit dargestellten Erwartungen abweichen. Leser sollten sich daher nicht auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit vertraglichen Vereinbarungen oder Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen, Einschätzungen oder Absichtserklärungen zu aktualisieren.   [1] Campochiaro C, et al. “Recommendations for the local management of digital ulcers in systemic sclerosis: A report from the World Scleroderma Foundation (WSF) ‘Ad hoc committee’.” J Scleroderma Relat Disord 2025;10(3):276–284. https://doi.org/10.1177/23971983251339821