GNW-News: Santhera gibt die Erteilung des Orphan-Drug-Status und der Prioritätsprüfung für AGAMREE® (Vamorolon) in Südkorea bekannt

Pratteln,  Schweiz,  2. Juni  2026 - Santhera  Pharmaceuticals  (SIX: SANN) gibt
heute    bekannt,    dass    AGAMREE   vom   südkoreanischen   Ministerium   für
Lebensmittelsicherheit und Arzneimittel (MFDS) die Orphan-Drug-Designation (ODD)
und  die Global  Innovative Products  on Fast  Track (GIFT)-Designation  für die
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat.
Diese Ausweisungen erkennen den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei
DMD-Patienten  in Südkorea an, wo derzeit keine alternative Behandlung verfügbar
ist.  Die GIFT-Ausweisung  ist ein  beschleunigtes Zulassungsverfahren,  das den
üblichen  Zeitaufwand  für  die  behördliche  Prüfung von 120 auf 90 Arbeitstage
verkürzen  kann  und  damit  den  Zugang  zu  AGAMREE  für  Patienten mit dieser
schwerwiegenden  Erkrankung potenziell  beschleunigt. Nxera  plant, im Laufe des
Jahres 2026 einen Antrag auf Marktzulassung in Südkorea einzureichen.
Der  Lizenzpartner Nxera Pharma  Co., Ltd. ("Nxera")  hält gemäß einer im Januar
2026 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/260108-Santhera-Japan-
Licensing_Ger_Final.pdf)  geschlossenen Lizenzvereinbarung die Exklusivrechte an
AGAMREE  für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Santhera erhält Umsatz-
und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von AGAMREE in
den lizenzierten Gebieten.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist  ein  dissoziatives  Kortikosteroid,  das  für  die  Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  zugelassen  ist.  Es  bindet  selektiv  an den
Glukokortikoidrezeptor   und   löst   durch   Hemmung   der   NF-?B-vermittelten
Gentranskription  eine entzündungshemmende Wirkung  aus, während es gleichzeitig
eine  verminderte  Transaktivierung  anderer  Gene  bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat  für  11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD)-Enzyme,  die  an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der  Kortikosteroid-assoziierten Toxizität  in Verbindung  gebracht werden(2,3).
Dieses  pharmakologische Profil  bildet die  Grundlage für  seine Einstufung als
dissoziatives  Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die  mit  einer  langfristigen  konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In  der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären  Endpunkt  und  zeigte  nach  24 Wochen  eine  statistisch signifikante
Verbesserung  der  Geschwindigkeit  beim  Aufstehen  (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich   zu   Placebo   (p   =   0,002)(4). Die   am  häufigsten  berichteten
Nebenwirkungen  waren  Cushing-ähnliche  Symptome,  Erbrechen,  Gewichtszunahme,
gesteigerter   Appetit   und   Reizbarkeit;   die   meisten   waren  leicht  bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten   aus  bis  zu  acht  Jahren  AGAMREE-Behandlung  wurden  auf  der
klinischen  und wissenschaftlichen Konferenz  der Muscular Dystrophy Association
(MDA)  im  März  2026 vorgestellt(5,6).  In  Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte   AGAMREE   eine  dauerhafte  Wirksamkeit,  die  mit  der  von  Standard-
Kortikosteroiden  vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine   geringere   Inzidenz   von  Wirbelkörperfrakturen  im  Vergleich  zu  mit
Deflazacort  behandelten  Kohorten  (8,1  %  vs.  41,9 %;  p  = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von   12,17 cm   bei  einer  Körpergrösse  von  im  Vergleich  zu  herkömmlichen
Kortikosteroiden  (p Â