Anavex Aktie: FDA gibt Blarcamesine-Studie frei

Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat den Antrag auf klinische Prüfung für das Prüfpräparat Blarcamesine beim Fragile-X-Syndrom freigegeben. Anavex Life Sciences erhielt die Genehmigung für das IND-Verfahren am gestrigen Donnerstag. Damit darf das Biotech-Unternehmen die klinische Untersuchung des Wirkstoffs, der auch als ANAVEX2-73 geführt wird, in den Vereinigten Staaten aufnehmen.

Für die anstehende Phase-2a-Studie plant das Unternehmen die Rekrutierung von etwa 60 erwachsenen Männern. Das Vorhaben ist als randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Dosisfindungsstudie konzipiert. Primär untersuchen die Forscher dabei die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der oral verabreichten Lösung. Veränderungen von Verhalten und Kognition sind als sekundäre Endpunkte vorgesehen.

Ausweitung der klinischen Pipeline

Mit der Freigabe erweitert das Unternehmen seine klinischen Aktivitäten im Bereich neurologischer und genetischer Erkrankungen. Laut Interim-CEO Terrie Kellmeyer verfügt Anavex damit über offene IND-Zulassungen in drei Indikationen: Alzheimer, Rett-Syndrom sowie dem Fragile-X-Syndrom.

Für die Behandlung des Fragile-X-Syndroms hatte die FDA dem Wirkstoffkandidaten bereits vorab den Status als Arzneimittel für seltene Leiden zuerkannt. Trotz des administrativen Fortschritts bleibt die Substanz experimentell. Blarcamesine besitzt bislang in keiner Indikation eine Marktzulassung, und die Wirksamkeit am Menschen beim Fragile-X-Syndrom ist bisher nicht belegt.

Grundlage für die Genehmigung bilden präklinische Daten. In einer im Fachjournal Frontiers in Pharmacology publizierten Studie verbesserte eine 14-tägige orale Gabe im Fragile-X-Mausmodell dosisabhängig spezifische Auffälligkeiten im Elektroenzephalogramm.

Hoher medizinischer Bedarf

Beim Fragile-X-Syndrom handelt es sich um eine genetisch bedingte neurologische Entwicklungsstörung. Nach Schätzungen leben allein in den Vereinigten Staaten zwischen 38.000 und 87.000 Betroffene. Bislang existiert keine von der FDA zugelassene Therapie zur gezielten Behandlung dieser Erkrankung.

Bis zu belastbaren klinischen Ergebnissen liegt noch ein mehrstufiger Entwicklungsprozess vor dem Unternehmen. Der Zeitplan hängt unter anderem von der Aktivierung der Prüfzentren, ethischen Genehmigungen sowie dem Fortschritt der Patientenrekrutierung ab.

Am Markt dominierte zuletzt dennoch spürbare Zurückhaltung. Die Aktie von Anavex fiel am heutigen Handelstag um 11 Prozent auf 1,17 Euro und notiert damit auf ihrem aktuellen 52-Wochen-Tief.