Atrium Therapeutics Aktie: Erster Patient dosiert

Für eine seltene Herzerkrankung gibt es bislang keine zugelassene Therapie. Atrium Therapeutics hat nun den ersten Patienten in seiner Phase-1/2-Studie Corventis behandelt. Es ist nach Unternehmensangaben die erste interventionelle Studie überhaupt für Menschen mit PRKAG2-Syndrom.

Was getestet wird

Im Zentrum steht ATR 1072, der Leitkandidat des Unternehmens. Der Wirkstoff ist ein Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat. Er soll mutierte PRKAG2-Boten-RNA gezielt abschalten und damit die Überaktivität eines zentralen Enzyms im Herzmuskel normalisieren. Diese Überaktivität führt zu Glykogenablagerungen im Herzgewebe. Mögliche Folgen sind Herzinsuffizienz und plötzlicher Herztod.

Bislang bleibt Ärzten nur die Behandlung der Folgen, etwa mit Herzschrittmacher oder Defibrillator. Ein Kardiologe aus Kansas City bringt es so auf den Punkt: Man behandle die Konsequenzen der Krankheit, nicht die Krankheit selbst. Atrium-Chefin Kathleen Gallagher spricht von einem Meilenstein für die Patientengemeinschaft und das gesamte Feld der genetischen Kardiomyopathien.

Studiendesign und Zeitplan

Corventis ist offen angelegt und läuft an mehreren Zentren. Geplant sind rund 37 Teilnehmer, aufgeteilt in zwei Abschnitte. Teil A testet steigende Dosen, um Sicherheit zu charakterisieren und die Dosis zu bestimmen. Teil B ist eine Erweiterungskohorte bei der empfohlenen Phase-2-Dosis. Sie soll Hinweise auf Effekte bei Struktur und Funktion des Herzens liefern.

Der primäre Endpunkt ist die Häufigkeit therapiebedingter unerwünschter Ereignisse. Wirksamkeit steht damit zunächst nicht im Mittelpunkt. Erste Proof-of-Concept-Daten erwartet das Unternehmen im zweiten Halbjahr 2027.

Die Zielgruppe ist klein. Nach Literaturschätzungen leben allein in den USA mindestens 1.000 bis 2.000 Betroffene. Das erklärt, warum die Rekrutierung ein zentrales Risiko bleibt, das auch das Unternehmen selbst hervorhebt.

Plattform mit Pipeline

ATR 1072 ist nicht der einzige Kandidat. Die Pipeline umfasst außerdem ATR 1086 gegen PLN-Kardiomyopathie sowie zwei noch nicht offengelegte Forschungsziele. Die Technologie stammt aus dem Umfeld von Avidity Biosciences und überträgt Erfahrungen mit der Zufuhr von RNA in Skelettmuskel auf das Herz.

Konkrete Kursreaktionen nennt die Mitteilung nicht. Der nächste harte Datenpunkt ist die Vorlage der ersten Corventis-Ergebnisse im zweiten Halbjahr 2027. Dann zeigt sich, ob der Ansatz im Menschen die Biomarker bewegt, die das Unternehmen als Beleg für das Wirkprinzip anführt, etwa die Reduktion der PRKAG2-mRNA.