Rafael Holdings Aktie: Zulassungsantrag bei FDA

Rafael Holdings hat den Antrag auf Zulassung seines Hoffnungsträgers eingereicht, obwohl die zugrunde liegende Studie ihr Hauptziel verfehlte. Die FDA hat nun 60 Tage Zeit, über die Annahme zu entscheiden. Parallel legte das Biotech-Unternehmen Zahlen für das abgelaufene Geschäftsjahr vor.

Antrag trotz verfehltem Endpunkt

Die Tochter Cyclo Therapeutics reichte die New Drug Application für remibetadex ein, bislang als Trappsol Cyclo bekannt. Das Mittel soll gegen die neurovisceralen Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C helfen, eine seltene, tödlich verlaufende Erbkrankheit ohne bekannte Heilung. Die Behörde USAN hat dem Wirkstoff zugleich den Namen "remibetadex" zugewiesen.

Die Phase-3-Studie TransportNPC verfehlte den primären Endpunkt. Die Krankheitsprogression verlangsamte sich im Vergleich zu Placebo um 64 Prozent, statistisch signifikant war das nicht (p=0,19). In einer vorab festgelegten Analyse von Patienten unter Begleittherapie, rund 83 Prozent der Teilnehmer, lag der Wert bei 71 Prozent (p=0,046).

Hinzu kommt eine Überlebensanalyse gegen Registerkontrollen. Bei Kindern mit infantilem Krankheitsbeginn war remibetadex mit einem um 85 Prozent geringeren Sterberisiko verbunden (p=0,044). Schwere unerwünschte Ereignisse traten unter dem Wirkstoff allerdings häufiger auf als unter Placebo: 35,9 gegenüber 16,7 Prozent.

Gutschein als mögliche Finanzspritze

Der Wirkstoff besitzt den Orphan-Drug-, Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Status. Bei einer Zulassung käme Rafael daher für einen Priority Review Voucher in Betracht. Das Management sieht darin eine mögliche Quelle für nicht verwässerndes Kapital. Es bereitet nach eigenen Angaben bereits einen möglichen Marktstart vor.

Die Finanzlage macht diese Perspektive wichtig. Zum 31. Juli 2026 hielt Rafael liquide Mittel von 22,1 Millionen Dollar. Im Geschäftsbericht warnt das Unternehmen vor erheblichen Zweifeln an der Fortführungsfähigkeit und verweist auf zusätzlichen Finanzierungsbedarf.

Verlust sinkt leicht

Im Gesamtjahr betrug der Nettoverlust 29,6 Millionen Dollar oder 0,58 Dollar je Aktie, nach 30,5 Millionen Dollar im Vorjahr. Entlastend wirkte ein Gewinn von 4,4 Millionen Dollar aus Schuldenvergleichen bei Cornerstone. Die Forschungskosten stiegen dagegen auf 24,3 Millionen Dollar, seit Cyclo im März 2025 konsolidiert wird.

Die Verwaltungskosten fielen deutlich auf 9,7 Millionen Dollar. Im Schlussquartal sank der Verlust auf 9,2 Millionen Dollar, nach 12,1 Millionen im Vorjahreszeitraum.

Als Nächstes steht die Entscheidung der FDA an: Binnen 60 Tagen nach Eingang klärt sie, ob der Antrag angenommen wird und ob die beschleunigte Prüfung greift. Wird er angenommen, legt die Behörde zudem einen PDUFA-Termin für die Entscheidung fest.