Satellos Bioscience Aktie: Neuer Endpunkt für BASECAMP

Satellos Bioscience stellt seine zentrale Phase-2-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie auf ein neues Fundament. Nach Gesprächen mit der US-Arzneimittelbehörde FDA ersetzt das Biotech-Unternehmen den bisherigen primären Wirksamkeitsendpunkt. Das Ziel: ein möglicher beschleunigter Zulassungsweg für den Wirkstoff Forazapadin.

Fettanteil statt Muskelkraft

Künftig misst BASECAMP als primären Endpunkt die Veränderung des Fettanteils im Oberschenkelmuskel (Vastus lateralis) per Magnetresonanztomografie. Die bisherige Dynamometrie, also die Messung der Muskelkraft, fällt als Hauptkriterium weg. Ein entsprechender Protokollzusatz ist eingereicht.

Die Logik dahinter: Bei Duchenne ersetzt Fett nach und nach gesundes Muskelgewebe. Ein steigender Fettanteil gilt als Zeichen fortschreitender Erkrankung, ein sinkender könnte auf Regeneration hindeuten. Satellos hält die Messgröße für einen potenziellen Surrogatendpunkt, der einen klinischen Nutzen mit hinreichender Wahrscheinlichkeit vorhersagt. Das ist die Voraussetzung für eine beschleunigte Zulassung.

Konzernchef Frank Gleeson sprach von größerer Klarheit über die nötige Evidenz. Gelingt BASECAMP, wolle man zügig auf diesen Pfad einschwenken. Eine Zusage der FDA ist das allerdings nicht, es bleibt bei der Einschätzung des Unternehmens.

Was die Erwachsenendaten zeigen

Als Stütze dient die offene Phase-2-Studie TRAILHEAD mit erwachsenen Patienten. Dort sank der MRT-gemessene Fettanteil im Bizeps im Mittel um 3,7 Prozentpunkte, von 49,7 auf 46,0 Prozent nach 140 Tagen. Hinzu kamen laut Unternehmen mehr Gesamtaufwand, stabile Kraft und niedrigere Kreatinkinase-Werte.

Einschränkend gilt: TRAILHEAD hatte keine Placebogruppe, und Erwachsene sind nicht die Zielgruppe von BASECAMP. Dort erhalten 53 gehfähige Jungen im Alter von 7 bis 9 Jahren zunächst zwölf Wochen lang Wirkstoff oder Placebo, danach 36 Wochen lang alle den Wirkstoff.

Forazapadin hemmt das Protein AAK1 und soll unabhängig von Dystrophin und Exon-Mutation wirken. Das macht den Ansatz potenziell für einen breiten Patientenkreis relevant.

Termin im ersten Quartal 2027

Die Topline-Daten der zwölfwöchigen Placebophase erwartet Satellos im ersten Quartal 2027. Damit rückt der Zeitplan konkreter in den Blick als zuvor. An diesem Readout entscheidet sich, ob der Fettanteil als Beleg für biologische Aktivität trägt und ob der Weg Richtung beschleunigter Zulassung realistisch bleibt.