Casgevy an der Charité: 19-Jähriger braucht keine Bluttransfusionen mehr
Veröffentlicht am: 03.10.2026 um 06:18 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Anwendung der Gen-Editierung hat in der deutschen Krankenhauslandschaft einen neuen Entwicklungsstand erreicht. An der Berliner Charité wurde im Mai 2026 die erste reguläre Behandlung mit der CRISPR-Genschere außerhalb von klinischen Studien durchgeführt.
Der 19-jährige Patient Mohammad, der unter einer schweren Form der Beta-Thalassämie litt, erhielt die Therapie mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel, auch bekannt als Casgevy oder Exa-cel.
Wie die Klinik im Rahmen einer Berichterstattung Anfang Oktober 2026 darlegte, sei der Patient inzwischen nicht mehr auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen, und sein Immunsystem habe sich erfolgreich regeneriert.
Technischer Ablauf und klinische Implementierung
Die Behandlung mit Exa-cel gilt als das weltweit erste zugelassene Medikament, das auf der CRISPR-Methode basiert. Der Prozess an der Charité ist hochkomplex und erstreckt sich über einen Zeitraum von etwa 12 Monaten. Im Fall des behandelten 19-Jährigen wurden laut Klinikangaben insgesamt 900 Millionen genveränderte Stammzellen an den Patienten zurückgegeben.
Ziel dieses Eingriffs ist es, die körpereigene Produktion von funktionstüchtigem Hämoglobin wiederherzustellen. Eine vollständige Hämoglobinproduktion wird den medizinischen Erwartungen zufolge nach etwa einem halben Jahr erreicht.
Die Charité fungiert nach eigenen Angaben als das erste qualifizierte Behandlungszentrum in Deutschland für diese spezifische Therapieform. Die EU-Zulassung für Casgevy besteht bereits seit 2024 für Patienten ab einem Alter von 12 Jahren, sofern diese an einer transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie oder einer schweren Sichelzellkrankheit leiden.
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Krankheitsbild und globale Relevanz
Die medizinische Notwendigkeit solcher Therapien wird durch die weltweiten Fallzahlen unterstrichen. Laut Daten der Charité werden jährlich rund 60.000 Kinder mit einer schweren Beta-Thalassämie geboren. Betroffene sind ohne eine kurative Behandlung lebenslang auf medizinische Unterstützung angewiesen; in der Regel benötigen sie etwa alle drei Wochen eine Bluttransfusion, um die mangelnde Produktion des roten Blutfarbstoffs auszugleichen.
Der Einsatz der Genschere, für deren Entwicklung die Forscherin Emmanuelle Charpentier im Jahr 2020 den Nobelpreis erhielt, markiert hierbei eine signifikante Veränderung der Behandlungsmöglichkeiten. Charpentier war Berichten zufolge bei der Behandlung an der Charité persönlich anwesend.
Risikoprofil und regulatorische Anforderungen
Trotz der klinischen Erfolge im aktuellen Einzelfall ist die Therapie mit erheblichen gesundheitlichen Belastungen verbunden. Das Verfahren erfordert zwingend eine vorausgehende Chemotherapie. Diese birgt verschiedene Risiken, darunter die Gefahr von schweren Schleimhautentzündungen, potenziellen Leberschäden sowie Unfruchtbarkeit.
Zudem weist die medizinische Forschung darauf hin, dass zum gegenwärtigen Zeitpunkt noch keine umfassenden Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Methode vorliegen. Aus diesem Grund ist für behandelte Patienten eine verpflichtende Nachbeobachtung über einen Zeitraum von 15 Jahren vorgeschrieben.
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Die Finanzierung der hochpreisigen Behandlung wird durch die gesetzlichen Krankenkassen getragen. Hierfür muss die behandelnde Klinik jeweils einen Sonderantrag stellen, um die Kostenübernahme für die individuellen Therapieschritte zu sichern. Experten beobachten die weitere Entwicklung genau, da die langfristige Stabilität der genveränderten Stammzellen entscheidend für den dauerhaften Erfolg der Heilung sein wird.
