CRISPR-Therapie: 19-jähriger Charité-Patient braucht keine Transfusionen mehr

Die klinische Nutzung der Genom-Editierung hat die medizinische Regelversorgung in Deutschland erreicht. An der Berliner Charité erhielt am 28. Mai 2026 der 19-jährige Patient Mohammad das CRISPR-Therapeutikum Exagamglogene Autotemcel, bekannt unter den Bezeichnungen Exa-cel und Casgevy. Es handelte sich um die erste Verabreichung dieser Genschere im Rahmen der Standardversorgung hierzulande nach der EU-Zulassung des Mittels im Jahr 2024. Die Behandlung zielt auf die Heilung der erblichen Blutkrankheit Beta-Thalassämie ab, bei der Betroffene zuvor lebenslang auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen waren.

Erste klinische Befunde und Regeneration des Patienten

Nach Berichten vom 6. Oktober 2026 zeichnet sich der bisherige Therapieverlauf positiv ab. Bereits 40 Tage nach der Zellinfusion bildete der Körper des Patienten fötales Hämoglobin. Nach Angaben der behandelnden Ärztin macht dieser Anteil inzwischen 85 Prozent seines gesamten Hämoglobins aus.

Mehr als vier Monate nach dem Eingriff weist der Patient laut der Charité normale Hämoglobinwerte auf. Er benötigt keine Transfusionen mehr, sein Immunsystem hat sich regeneriert und er kann seinen Alltag ohne transfusionsbedingte Einschränkungen bestreiten.

Die vollständige Hämoglobinproduktion wird voraussichtlich nach etwa sechs Monaten erreicht sein. Der gesamte Behandlungszyklus erstreckt sich über einen Zeitraum von rund zwölf Monaten. Vor der Verabreichung der genetisch veränderten körpereigenen Stammzellen muss das Knochenmark der Behandelten durch eine Chemokonditionierung vorbereitet werden.

Dieser Vorbereitungsschritt birgt erhebliche Risiken, darunter mögliche Leberschäden sowie Unfruchtbarkeit. Zudem fehlen in der klinischen Praxis bislang verlässliche Langzeitdaten über viele Jahre.

Was bislang nur in Studien möglich war, erreicht jetzt die Regelversorgung: Ein 19-Jähriger an der Berliner Charité lebt nach einer CRISPR-Therapie gegen Beta-Thalassämie ohne Transfusionen. Für Familien bedeutet das neue Hoffnung — und viele offene Fragen zu Risiken, Kosten und Nachbeobachtung. Unser kostenloser Leitfaden ordnet ein, was heute schon möglich ist und wie Sie sich darauf vorbereiten. Jetzt kostenlosen Leitfaden anfordern

Regulatorischer Rahmen und weltweite Perspektiven

Die europäische Arzneimittelbehörde hatte Exa-cel im Jahr 2024 für bestimmte Patientinnen und Patienten ab zwölf Jahren zugelassen, die unter einer transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie oder einer schweren Verlaufsform der Sichelzellkrankheit leiden.

An die bedingte EU-Zulassung ist eine engmaschige Nachbeobachtung über 15 Jahre geknüpft, um mögliche Spätfolgen systematisch zu erfassen. Die Kosten für die hochpreisige Therapie werden von den gesetzlichen Krankenkassen übernommen.

Die Chemokonditionierung vor einer Gentherapie birgt erhebliche Risiken — mögliche Leberschäden und Unfruchtbarkeit — und verlässliche Langzeitdaten fehlen bislang. Wer sich für sein Kind mit einer seltenen Bluterkrankung orientieren will, braucht einen klaren Fragenkatalog für das Arztgespräch und einen Überblick über den aktuellen Zulassungsstatus. Genau das liefert unser kostenloser Leitfaden. Leitfaden jetzt kostenlos sichern

Vor der Behandlung an der Berliner Universitätsklinik hatten laut der Charité weltweit erst rund 100 Patientinnen und Patienten das neuartige Präparat verabreicht bekommen. Der globale medizinische Bedarf ist gleichzeitig beträchtlich: Nach Angaben der Klinik kommen weltweit jedes Jahr rund 60.000 Kinder mit einer schweren Form der Beta-Thalassämie auf die Welt.

Die therapeutische Methode geht auf die Entdeckung der CRISPR-Genschere zurück, für deren Entwicklung die Forscherinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna im Jahr 2020 mit dem Nobelpreis ausgezeichnet worden waren.

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