CRISPR-Therapie an der Charité: 19-Jähriger braucht keine Transfusionen mehr
Veröffentlicht am: 02.10.2026 um 09:54 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Einführung von CRISPR-basierten Gentherapien markiert einen grundlegenden Wandel in der Behandlung schwerer genetischer Erkrankungen. An der Charité Berlin wurde am 28. Mai 2026 erstmals in Deutschland ein Patient außerhalb klinischer Studien regulär mit dem CRISPR-Cas9-Medikament Exagamglogene Autotemcel behandelt.
Der 19-jährige Mohammad, der an einer schweren Form der Beta-Thalassämie leidet, erhielt dabei eine Infusion von über 900 Millionen genveränderten körpereigenen Stammzellen. Bei diesem Schritt war auch die Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier anwesend, die für die Entwicklung der Gen-Schere im Jahr 2020 gemeinsam mit Jennifer Doudna den Nobelpreis erhalten hatte.
Premiere in der klinischen Regelversorgung
Das verabreichte Präparat Exagamglogene Autotemcel, bekannt unter dem Handelsnamen Casgevy, ist das weltweit erste zugelassene Medikament auf Basis der CRISPR-Technologie. Entwickelt wurde es in einer Kooperation von Crispr Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals.
In Europa verfügt das Mittel seit 2024 über eine bedingte Zulassung für Betroffene ab einem Alter von 12 Jahren, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit leiden.
Die Verabreichung darf ausschließlich an dafür spezialisierten medizinischen Einrichtungen erfolgen. Die Berliner Charité stellt deutschlandweit das erste qualifizierte Zentrum für diese Behandlung dar. Die immensen Kosten für das Verfahren werden von den gesetzlichen Krankenkassen nach Prüfung eines entsprechenden Spezialantrags übernommen.
Wirkmechanismus und Behandlungsverlauf
Schwere Beta-Thalassämie betrifft laut Angaben der Charité jährlich rund 60.000 Neugeborene weltweit. Betroffene sind typischerweise auf lebenslange Bluttransfusionen im Abstand von etwa drei Wochen angewiesen; eine heilende Stammzelltransplantation kommt im Regelfall nur bis zu einem Alter von etwa 14 Jahren in Betracht.
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Die Genom-Editierung setzt an der zellulären Ursache an. Der gesamte Therapiezyklus erstreckt sich über einen Zeitraum von rund 12 Monaten. Nach der Infusion der editierten Stammzellen bildete der Körper des Patienten nach etwa 40 Tagen fötales Hämoglobin.
Mittlerweile macht diese Variante rund 85 Prozent des gesamten Hämoglobins aus, womit der Gesamtwert im medizinischen Normbereich liegt. Rund vier Monate nach dem Eingriff benötigt der Behandelte keine weiteren Bluttransfusionen mehr. Fachkreise gehen davon aus, dass eine vollständige körpereigene Hämoglobinproduktion nach rund einem halben Jahr erreicht wird.
Medizinische Belastungen und Ausblick
Trotz der therapeutischen Fortschritte bleibt der Prozess für Patienten mit erheblichen Belastungen und Risiken verbunden. Vor der eigentlichen Zellinfusion ist eine intensive Chemotherapie zwingend erforderlich, um das bestehende Knochenmark zu beseitigen. Diese Vorbehandlung birgt schwere Nebenwirkungen wie Schleimhautentzündungen, Leberschäden und eine sehr wahrscheinliche Unfruchtbarkeit.
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Zudem fehlen bislang fundierte Langzeitdaten zur Dauerhaftigkeit und Sicherheit des Eingriffs, weshalb eine engmaschige Nachbeobachtung über einen Zeitraum von 15 Jahren behördlich vorgeschrieben ist.
Experte Joachim Kunz vom Universitätsklinikum Heidelberg ordnet das Verfahren vor diesem Hintergrund als extrem komplex ein und gibt zu bedenken, dass die Methodik derzeit nicht unbegrenzt skalierbar ist. Die klinischen Beobachtungen der kommenden Jahre werden zeigen, wie breit solche Gentherapien im Regelbetrieb etabliert werden können.
