Exa-cel bei Beta-Thalassämie: 85 Prozent fetales Hämoglobin nach 40 Tagen

Die klinische Nutzung präziser Genom-Editierungsverfahren markiert einen grundlegenden Wandel in der Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen. An der Charité-Universitätsmedizin Berlin kam die Technologie nun erstmals im regulären Versorgungsalltag nach der Zulassung zum Einsatz. Ein Blick auf die Behandlungsdaten verdeutlicht das Potenzial des neuartigen Ansatzes für Betroffene mit schwerer Beta-Thalassämie.

Erste post-Zulassungs-Behandlung an der Charité

Am 28. Mai 2026 erhielt der 19-jährige Berliner Mohammad an der Charité-Universitätsmedizin Berlin als bundesweit erster Patient nach der offiziellen Zulassung das CRISPR-Genscheren-Medikament Exa-cel (Exagamglogene Autotemcel). Das therapeutische Verfahren zielt darauf ab, die genetischen Ursachen der Beta-Thalassämie direkt anzugehen.

Bei dieser Erbkrankheit führt eine gestörte Bildung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin typischerweise zu schwerer chronischer Blutarmut, die Patienten über viele Jahre hinweg von regelmäßigen medizinischen Interventionen abhängig macht.

Mit der Anwendung des geneditierten Zelltherapeutikums wurde ein wichtiger Schritt von kontrollierten klinischen Studien hin zur regulären klinischen Praxis in Deutschland vollzogen. Das Verfahren beruht auf der gezielten Modifikation körpereigener Blutstammzellen mittels der CRISPR-Technologie, um die Produktion von fetalem Hämoglobin im Organismus wieder anzuregen.

Rapider Anstieg der Hämoglobinwerte nach dem Eingriff

Die klinischen Auswertungen belegen einen raschen und nachhaltigen Therapieerfolg. Innerhalb von 40 Tagen nach der Verabreichung erreichte der Anteil des fetalen Hämoglobins 85 Prozent des gesamten Hämoglobinbestands im Blut des Patienten.

Der erste reguläre Einsatz der CRISPR-Gentherapie bei Beta-Thalassämie in Deutschland zeigt, wie schnell sich die Blutwerte erholen können: 85 Prozent fetales Hämoglobin nach 40 Tagen, keine Transfusionen mehr nötig. Wer als Behandler oder Betroffener wissen will, wie der Therapiepfad konkret abläuft, findet hier die wichtigsten Schritte und Voraussetzungen. Kostenlosen Praxis-Leitfaden zur CRISPR-Gentherapie anfordern

Dieser Wert reichte aus, um den Mangel an adultem Hämoglobin auszugleichen. Als direkte Folge dieses Anstiegs entfiel der Bedarf an weiteren Bluttransfusionen, auf die Betroffene mit dieser Diagnose üblicherweise in kurzen Abständen angewiesen sind.

Mehr als vier Monate nach Durchführung der Behandlung wurden die Ergebnisse Ende September 2026 weiter bestätigt. Der Patient wies zu diesem Zeitpunkt normale Hämoglobinwerte auf. Oberärztin Lena Oevermann von der Charité-Universitätsmedizin Berlin stellte fest, dass die Therapie exzellent funktioniert habe und der behandelte Patient mittlerweile vollständig ohne begleitende Medikamente auskomme.

Perspektiven für das Management chronischer Erbkrankheiten

Die Verlaufsdaten aus Berlin liefern wichtige Erkenntnisse für das künftige Management schwerer Hämoglobinopathien. Während herkömmliche Behandlungsstrategien bei Beta-Thalassämie primär auf lebenslange Transfusionen und anschließende Behandlungen zur Vermeidung einer Eisenüberladung im Körper setzen, bietet die Geneditierung die Aussicht auf eine dauerhafte Korrektur der Blutzellfunktion.

Jahrelange Transfusionen hinterlassen Spuren — vor allem durch die Eisenüberladung im Körper. Die Geneditierung setzt genau dort an und korrigiert die Blutzellfunktion an der Wurzel. Dieser Leitfaden erklärt, welche Voraussetzungen erfüllt sein müssen und welche Kontrollen nach der Behandlung anstehen. Leitfaden zur Transfusionsunabhängigkeit jetzt anfordern

Die erfolgreiche Umsetzung an der Charité demonstriert, dass Exa-cel auch außerhalb früherer Studienphasen im Krankenhausalltag wirksam und sicher verabreicht werden kann. Künftige Beobachtungen müssen zeigen, wie sich die Therapieergebnisse über längere Zeiträume stabilisieren und in welchem Umfang weitere Betroffene von dem Verfahren profitieren können.

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