IgA-Nephropathie: Sefaxersen reduziert Proteinurie in Phase-III-Studie
Veröffentlicht am: 23.09.2026 um 10:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
In der Behandlung der primären IgA-Nephropathie (IgAN) zeichnen sich neue medikamentöse Möglichkeiten ab. Roche und die Tochtergesellschaft Genentech legten im September 2026 positive Zwischenresultate der globalen Phase-III-Studie IMAgINATION vor, die auf eine wirksame Reduktion der Proteinurie hindeuten.
Der untersuchte Wirkstoff Sefaxersen erreichte in dieser Analyse den primären Endpunkt und demonstrierte eine statistisch signifikante sowie klinisch relevante Senkung der Eiweißausscheidung im Urin.
Wirksamkeit und innovative Wirkweise von Sefaxersen
Die Zwischenergebnisse der IMAgINATION-Studie stützen sich auf Daten nach einer Behandlungsdauer von 37 Wochen. Gemessen wurde die Wirkung anhand des 24-Stunden-Urin-Protein-Kreatinin-Quotienten (UPCR). Im Vergleich zur Placebo-Gruppe zeigten Patienten, die Sefaxersen erhielten, eine deutliche Verringerung der Proteinurie.
Sefaxersen stellt einen technologischen Fortschritt dar, da es sich um die erste mRNA-gerichtete Therapie bei dieser Indikation handelt. Das Medikament wird einmal monatlich subkutan injiziert und ist für die Selbstanwendung durch die Patienten konzipiert.
Der Wirkmechanismus beruht auf der Hemmung der Produktion des Komplementfaktors B direkt in der Leber. Dieser Faktor spielt eine zentrale Rolle bei den entzündlichen Prozessen, welche die Nierenfunktion bei einer IgA-Nephropathie schädigen.
Studiendesign und langfristige Beobachtung
Die IMAgINATION-Studie ist als multizentrische, randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Untersuchung angelegt. Insgesamt nehmen 459 Probanden an der Studie teil, die im Verhältnis 1:1 auf die Behandlungsarme verteilt wurden. Die gesamte Behandlungsdauer ist auf 105 Wochen ausgelegt, wobei nach diesem Zeitraum ein Wechsel in eine offene Behandlungsphase (Open-Label) möglich ist.
Die Phase-III-Zwischendaten zu Sefaxersen zeigen eine statistisch signifikante und klinisch relevante Proteinurie-Reduktion nach 37 Wochen — gemessen am 24-Stunden-UPCR. Für die Praxis bleibt die Frage: Wie ordnen Sie den UPCR-Verlauf Ihrer IgAN-Patienten ein, und welche Kontrollpunkte gehören in den Alltag? Unser kostenloses Praxis-Update fasst Wirkmechanismus, Studienlage und Überwachungsschritte zusammen. Praxis-Update zu Sefaxersen jetzt anfordern
Ein wesentlicher Bestandteil der weiteren Forschung ist die Bewertung der langfristigen Nierenfunktion. Hierzu wird die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) in der Woche 105, also nach zwei Jahren Behandlungszeit, herangezogen.
Bisherige Sicherheitsdaten zeigen laut den beteiligten Unternehmen keine neuen Risikosignale; das Sicherheitsprofil blieb konsistent zu früheren Erhebungen. Die Studie wird derzeit verblindet fortgesetzt, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit weiter zu validieren.
Medizinischer Hintergrund und strategische Kooperation
Die IgA-Nephropathie ist eine fortschreitende Autoimmunerkrankung der Niere. Weltweit sind jährlich mindestens 25 Erwachsene pro Million Menschen von einer Neudiagnose betroffen, wobei die Krankheit meist vor dem 40. Lebensjahr diagnostiziert wird.
Die gesundheitlichen Folgen sind gravierend: Bis zu 50 Prozent der Patienten erreichen innerhalb von 20 Jahren nach der Diagnose ein chronisches Nierenversagen, das eine Dialyse oder eine Nierentransplantation erforderlich macht.
Bis zu 50 Prozent der IgAN-Patienten erreichen innerhalb von 20 Jahren nach Diagnose ein Nierenversagen — der Erhalt der Nierenfunktion ist das eigentliche Therapieziel. Sefaxersen adressiert den Komplementfaktor B direkt in der Leber, doch die entscheidenden eGFR-Daten stehen erst zur Woche 105 aus. Unser kostenloser Leitfaden zeigt, welche Studien und Zulassungspfade Sie jetzt im Blick behalten sollten. Leitfaden zu IgAN-Studien und Zulassungspfaden sichern
Levi Garraway, Chief Medical Officer bei Roche, wies in diesem Zusammenhang auf das Potenzial von Sefaxersen hin, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Ziel sei es, den langfristigen Bedarf an invasiven Behandlungen wie Dialysen zu verringern.
Die Entwicklung von Sefaxersen erfolgt in einer strategischen Zusammenarbeit. Roche hat den Wirkstoff von Ionis Pharmaceuticals lizenziert. Beide Unternehmen veröffentlichten die vordefinierten Zwischenergebnisse gemeinsam und kündigten an, die vorliegenden Daten zeitnah an die Gesundheitsbehörden weiterzugeben. Angestrebt wird eine schnellstmögliche Markteinführung, um Patienten mit IgA-Nephropathie eine neue Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen.
