Leigh-Syndrom: Sildenafil stabilisiert Nervenzellen in Hirnorganoiden
Veröffentlicht am: 06.08.2026 um 18:18 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Forschung zu seltenen neurodegenerativen Erkrankungen erlebt einen Umbruch: KI, In-silico-Modelle und Hirnorganoide ermöglichen völlig neue Therapieansätze. Forscher identifizieren damit bereits zugelassene Wirkstoffe für neue Zwecke und entwickeln personalisierte Behandlungen.
Sildenafil zeigt Wirkung beim Leigh-Syndrom
Ein Konsortium aus Universität Düsseldorf, Charité Berlin und Fraunhofer ITMP hat rund 5.000 Wirkstoffe gegen das Leigh-Syndrom getestet. Diese schwere neurologische Entwicklungsstörung tritt häufig schon im Kindesalter auf.
Die im Frühjahr 2026 in Cell veröffentlichte Studie zeigt: Der Wirkstoff Sildenafil stabilisiert Nervenzellen effektiv. Die Forscher nutzten dafür aus Stammzellen gewonnene Hirnorganoide, die menschliche Gehirnprozesse präziser abbilden als herkömmliche Zellkulturen.
Nach erfolgreichen Tierversuchen folgte ein Heilversuch mit sechs betroffenen Kindern – mit rascher Erholung. Eine Phase-III-Studie soll nun die klinische Wirksamkeit breiter bestätigen.
Computer statt Labor: Die nächste Stufe
Parallel gewinnen computergestützte Verfahren an Bedeutung. Das BMBF fördert verstärkt die In-silico-Forschung, bei der KI biologische Prozesse simuliert. Im EU-Projekt CureMILS unterstützte ein KI-Algorithmus das Wirkstoff-Screening maßgeblich.
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Die technische Basis liefern Werkzeuge wie AlphaFold2 und RoseTTAFold, deren Entwickler 2024 den Chemie-Nobelpreis erhielten. Sie berechnen die 3D-Strukturen von rund 200 Millionen Proteinen. Das DKFZ entwickelt zudem Algorithmen wie Delphi-2M, die das Krankheitsrisiko für über 1.000 Erkrankungen bis zu zehn Jahre im Voraus abschätzen.
Personalisierte Therapien für seltene Gendefekte
Auch andere seltene neurologische Störungen rücken in den Fokus. Ein Projekt von Dr. Laura Croft an der Queensland University of Technology entwickelt eine personalisierte Antisense-Oligonukleotid-Therapie (ASO) gegen die SLC6A1-Störung. Präklinische Tests an Hirnorganoiden zeigten: Fehlerhafte Splicing-Prozesse, die für rund 15 Prozent aller krankheitsverursachenden Mutationen verantwortlich sind, lassen sich damit korrigieren.
Ebenfalls neu: Varianten im NPTN-Gen als Ursache für Entwicklungsstörungen mit Autismus und Epilepsie. Laut Genome Medicine führt ein Defekt des Proteins Neuroplastin zu gestörten Calcium-Pumpen in Nervenzellen. Mausmodelle zeigten, dass eine Neuroplastin-Reduktion fast die Hälfte dieser essenziellen Pumpen kostet.
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Warum die Pharmaindustrie umdenken muss
Die Zahlen sind ernüchternd: Rund 91 Prozent der Wirkstoffkandidaten scheitern in klinischen Studien, obwohl sie Tierversuche bestanden hatten. In 77 Prozent der Fälle waren mangelnde Wirksamkeit oder Sicherheitsbedenken die Ursache. Genau hier setzen die neuen Modelle an.
Unternehmen wie Chugai Pharmaceutical integrieren deshalb spezialisierte KI-Agenten in ihre Abläufe. Tools wie Biomni Lab vernetzen hunderte Datenbanken und bewerten Zielmoleküle in Stunden statt Wochen. Auch die Agentur für Sprunginnovationen (SPRIND) fördert Start-ups – und das Starlab-Projekt plant Arzneimittellabore im Weltall, um Wirkstoffe unter Mikrogravitation zu optimieren.
