Myasthenia gravis: EMA empfiehlt neues Medikament Klygefa
Veröffentlicht am: 21.09.2026 um 14:09 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Im Bereich der Behandlung seltener Erkrankungen zeichnet sich eine Erweiterung des therapeutischen Spektrums für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) ab.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat in einer Stellungnahme vom 17. September 2026 die Zulassung von Gefurulimab (Handelsname Klygefa) empfohlen. Das von Alexion und AstraZeneca entwickelte Präparat ist als Zusatztherapie für Erwachsene vorgesehen, die positiv auf Anti-AChR-Antikörper getestet wurden.
Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie PREVAIL
Die Empfehlung des Expertengremiums stützt sich maßgeblich auf die Ergebnisse der pivotalen Phase-III-Studie PREVAIL. Diese randomisierte und placebokontrollierte Untersuchung über einen Zeitraum von 26 Wochen wurde unter anderem im Fachjournal JAMA Neurology veröffentlicht. Die Auswertungen zeigen, dass der primäre Endpunkt der Studie erreicht wurde.
Dabei ergab sich im Vergleich zur Placebo-Gruppe eine statistisch signifikante Differenz von -1,6 im MG-ADL-Gesamtscore (95%-KI: -2,4 bis -0,8; p<0,0001). Die Daten belegen eine klinisch relevante Verbesserung der Symptomatik, die bereits ab der ersten Behandlungswoche eintrat und über den gesamten Beobachtungszeitraum von 26 Wochen stabil blieb.
Neben der Alltagsfunktion (MG-ADL) zeigten sich auch in weiteren Parametern wie der Krankheitsschwere und der Lebensqualität, gemessen durch QMG, MG Composite und MG-QoL-15r, deutliche Verbesserungen.
Das Sicherheitsprofil von Gefurulimab erwies sich in den Studien als konsistent mit bereits etablierten Komplementinhibitoren wie Eculizumab oder Ravulizumab. Das Medikament wurde von den Probanden gut vertragen. In der öffentlichen Stellungnahme des CHMP wurden bisher keine direkten Vergleichsdaten mit anderen zielgerichteten Therapien oder Komplementinhibitoren aufgeführt.
Wirkmechanismus und internationale Zulassungssituation
Bei Klygefa handelt es sich um einen wöchentlich zu injizierenden C5-Komplementinhibitor. Die Besonderheit liegt in der Struktur als dualbindender Nanobody.
Die CHMP-Stellungnahme vom 17. September 2026 empfiehlt erstmals einen dualbindenden Nanobody-C5-Inhibitor als Zusatztherapie bei Anti-AChR-positiver generalisierter Myasthenia gravis — die Entscheidung der EU-Kommission steht noch aus. Wer seine Patienten jetzt auf die neue Option vorbereiten will, braucht einen klaren Fahrplan durch Zulassung, Erstattung und Therapieauswahl. Kostenlosen gMG-Praxisleitfaden anfordern
Neben der Blockade der Komplementkaskade bindet das Molekül an Serumalbumin, was eine Verlängerung der Halbwertszeit im Organismus bewirkt. Damit wäre das Präparat nach einer endgültigen Entscheidung der EU-Kommission der erste Vertreter dieser Wirkklasse für die spezifische Patientengruppe mit gMG in Europa.
International ist die Substanz bereits in Japan sowie weiteren Ländern für die klinische Anwendung zugelassen. Zulassungsanträge für die Märkte in den USA und China befinden sich derzeit in der Prüfung durch die jeweiligen nationalen Behörden.
Herausforderungen beim Zugang zu Orphan-Drug-Therapien
Während auf europäischer Ebene neue Therapieoptionen geprüft werden, rücken nationale Erstattungsprozesse verstärkt in den Fokus der gesundheitspolitischen Debatte. Am Beispiel Österreichs zeigt sich die Problematik des zeitverzögerten Zugangs zu Medikamenten gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs).
Ein Sprecher für Gesundheitsfragen kritisierte am 21. September 2026 das bestehende System der chefärztlichen Bewilligungen als veraltet und forderte die Einführung eines beschleunigten „Fast Track“-Verfahrens nach erfolgter EMA-Zulassung. Ziel müsse es sein, monatelange Verzögerungen im nationalen Erstattungsprozess zu beenden.
Monatelange Verzögerungen bei der nationalen Erstattung neuer Orphan Drugs sind für gMG-Patienten ein reales Versorgungsproblem — auch wenn die EMA eine Zulassung empfiehlt. Unser Leitfaden zeigt Ihnen, wie Sie Anti-AChR-Status, Therapieauswahl und Erstattungsargumentation strukturiert vorbereiten, bevor die Entscheidung der EU-Kommission fällt. Schritt-für-Schritt-Checkliste jetzt sichern
Die Relevanz effizienter Zulassungs- und Erstattungswege wird durch aktuelle statistische Erhebungen unterstrichen. Demnach sind allein in Österreich rund 500.000 Menschen von einer der etwa 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen betroffen.
Besonders kritisch ist die Situation für Kinder, die mehr als die Hälfte der Betroffenen ausmachen. Statistiken zeigen, dass 30 % der betroffenen Kinder das fünfte Lebensjahr nicht erreichen, was die Notwendigkeit eines zügigen Zugangs zu innovativen Therapien verdeutlicht.
