Retinitis pigmentosa: Gentherapie steigert Lichtempfindlichkeit bis zum 62-Fachen
Veröffentlicht am: 09.10.2026 um 17:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Fortgeschrittene Formen von Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa führen bei vielen Betroffenen zu einem weitgehenden Verlust des Augenlichts. Ein medizinisches Verfahren verbindet genetische Modifikationen mit optoelektronischer Technik, um verbliebene Nervenzellen des Auges wieder lichtsensibel zu machen.
Eine am 07.10.2026 im Fachjournal New England Journal of Medicine publizierte internationale Phase-1-Studie liefert nun detaillierte Einblicke in die Wirksamkeit und Sicherheit dieses Ansatzes bei zehn behandelten Personen.
Kombination aus Algenprotein und optischer Signalumwandlung
Die klinische Untersuchung wurde unter der Leitung von Botond Roska vom Institut für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB) sowie José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh durchgeführt. Beteiligt waren zudem die Universität Basel und das Universitätsspital Basel. Ziel des Verfahrens ist es, mutationsübergreifend zu wirken, da die erbliche Netzhautdegeneration auf unterschiedlichen genetischen Defekten beruhen kann.
Bei der Methode erhielten die Studienteilnehmenden im Alter von 40 bis 73 Jahren eine einmalige Injektion in das jeweils schlechter sehende Auge. Die Gentherapie transportierte dabei den genetischen Bauplan für das lichtempfindliche Protein ChrimsonR, das ursprünglich aus Grünalgen stammt, gezielt in noch vorhandene retinale Ganglienzellen.
Da dieses Protein auf intensive Lichtreize angewiesen ist, trugen die Probanden nach dem Eingriff eine eigens entwickelte Spezialbrille. Diese erfasste visuelle Umgebungsbilder per Kamera und wandelte die Bilddaten in bernsteinfarbene beziehungsweise orange-rote Lichtsignale um, die direkt auf die behandelte Netzhaut projiziert wurden.
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Messbare Fortschritte bei Lichtempfindlichkeit und Orientierung
Über einen Nachbeobachtungszeitraum von zwei bis fünf Jahren untersuchten die Forschungsteams die funktionellen Veränderungen bei den Teilnehmenden, die vor der Behandlung unter einem schweren Sehverlust gelitten hatten. Die Messungen der Lichtempfindlichkeit zeigten bei sieben von zehn Personen einen Anstieg.
Bei sechs der zehn Behandelten erreichte dieser Zuwachs die vorab definierte klinisch relevante Schwelle, wobei die Sensitivität mindestens auf das Vierfache des Ausgangsniveaus stieg. Ein Patient verzeichnete sogar einen Anstieg der Lichtempfindlichkeit um das 62,3-Fache seines Ausgangswerts.
Neben labordiagnostischen Parametern überprüfte das Team die Auswirkung auf Alltagsfähigkeiten. Von acht Personen, die an standardisierten Verhaltenstests teilnahmen, zeigten vier konsistente funktionelle Verbesserungen.
Mehrere Teilnehmende konnten mit Unterstützung der Spezialbrille einzelne Objekte im Raum lokalisieren, Umrisse erkennen, eine Türöffnung ansteuern oder Markierungslinien am Boden folgen. Die Auswertungen verdeutlichten zudem, dass eine intensivere und längere Nutzung der Brille tendenziell mit besseren Testergebnissen einherging, da die Betroffenen monatelang trainieren mussten.
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Verträglichkeit und Grenzen des Behandlungsansatzes
Hinsichtlich der Sicherheit stuften die Forschenden die Intervention als insgesamt gut verträglich ein. Im Verlauf der Studie traten bei neun von zehn Personen insgesamt 34 unerwünschte okuläre Ereignisse auf.
Davon wurden 23 Vorkommnisse als leicht und zehn als mittelschwer klassifiziert. Ein schweres Ereignis – ein vorübergehender Verschluss einer Netzhautarterie direkt nach der Injektion – bildete sich innerhalb von wenigen Minuten vollständig zurück.
Trotz der registrierten Teilerfolge betonten die beteiligten Institutionen die klaren Grenzen des bisherigen Verfahrens. Die Auflösung des Systems ermöglichte weder normales Sehen noch das Lesen von Texten oder die optische Gesichtserkennung.
Da es sich um eine kleine Phase-1-Studie ohne Kontrollgruppe handelte, sind künftig größere und randomisierte Studien mit umfangreicheren Kohorten erforderlich, um die Tragfähigkeit und den praktischen Nutzen der optogenetischen Therapie weiter zu überprüfen. Entsprechende Folgestudien und technische Weiterentwicklungen sind bereits in Planung.
