Stargardt-Krankheit: Wirkstoff verlangsamt Netzhautverlust um 21,6%

Die Stargardt-Krankheit gehört zu den häufigsten erblichen Netzhauterkrankungen und führt bereits im Kindes- oder Jugendalter zu fortschreitendem Sehverlust. Eine Zulassung für eine wirksame Behandlung existiert bislang nicht.

Neue Daten zu dem Wirkstoff Gildeuretinol des Unternehmens Alkeus Pharmaceuticals, veröffentlicht im Fachjournal JAMA Ophthalmology, liefern nun Hinweise darauf, dass sich das Fortschreiten der Erkrankung zumindest verlangsamen lässt.

Studiendesign der TEASE-1-Untersuchung

Grundlage der Publikation ist die Studie mit dem Namen TEASE-1, die Alkeus Pharmaceuticals durchgeführt hat. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelt maskierte und placebokontrollierte Untersuchung, an der 50 Patientinnen und Patienten mit Stargardt-Krankheit teilnahmen.

Dieses Studiendesign gilt methodisch als besonders belastbar, da weder Teilnehmende noch behandelndes Personal wussten, wer den Wirkstoff und wer ein Placebo erhielt – ein Ansatz, der Verzerrungen in der Bewertung der Ergebnisse minimieren soll.

Zentrale Wirksamkeitsdaten

Im Mittelpunkt der Auswertung steht die Entwicklung retinaler atrophischer Läsionen, also jener Netzhautbereiche, die bei der Stargardt-Krankheit fortschreitend absterben und damit den Sehverlust verursachen. Über einen Zeitraum von 24 Monaten reduzierte Gildeuretinol laut den Studienergebnissen die Wachstumsrate dieser Läsionen um 21,6 Prozent.

Konkret lag die Wachstumsrate in der Behandlungsgruppe bei 0,182 Millimetern pro Jahr, während sie in der Placebogruppe 0,232 Millimeter pro Jahr betrug. Der Unterschied wird laut der Publikation als statistisch signifikant eingestuft (p<0,001).

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Für Patientinnen und Patienten mit einer bislang unbehandelbaren, fortschreitenden Erkrankung könnte eine Verlangsamung dieser Größenordnung praktisch bedeuten, dass der Verlust an funktionsfähigem Netzhautgewebe über Jahre hinweg langsamer voranschreitet – ein Aspekt, der insbesondere für jüngere Betroffene relevant ist, bei denen die Erkrankung oft schon früh im Leben beginnt.

Verträglichkeit im Fokus

Neben der Wirksamkeit war die Sicherheit des Wirkstoffs ein zentraler Untersuchungsgegenstand. Laut den veröffentlichten Daten erwies sich Gildeuretinol als gut verträglich. Besonders hervorgehoben wird, dass unter der Behandlung keine Nachtblindheit auftrat.

Dieser Punkt ist deshalb bemerkenswert, weil Wirkstoffe, die in den Sehzyklus eingreifen – wie es bei Retinoid-basierten Therapieansätzen der Fall sein kann – grundsätzlich das Risiko bergen, die Dunkeladaptation der Augen zu beeinträchtigen.

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Dass dieses Nebenwirkungsrisiko in der TEASE-1-Studie nicht beobachtet wurde, wird von den Studienautoren als positives Signal für das Verträglichkeitsprofil des Wirkstoffs gewertet.

Einordnung für Betroffene

Die Veröffentlichung in JAMA Ophthalmology verschafft den Ergebnissen wissenschaftliche Sichtbarkeit über die Fachöffentlichkeit hinaus, da es sich um eine der Erkrankung gewidmete Studie mit kontrolliertem Design handelt.

Für Patientinnen und Patienten mit Stargardt-Krankheit sowie deren Angehörige bedeuten die Daten zunächst vor allem eines: Es gibt erstmals kontrollierte klinische Evidenz für einen möglichen Bremseffekt auf das Fortschreiten der Netzhautschädigung.

Ob und wann daraus eine zugelassene Therapie option wird, hängt von weiteren regulatorischen Schritten ab, zu denen das Event-Log keine Angaben enthält. Fachleute dürften die vorliegenden Zahlen aus der TEASE-1-Studie in den kommenden Monaten als Referenzpunkt für weitere Forschung zur Stargardt-Krankheit heranziehen.

de | wissenschaft | 70052025 |