Stiff-Person-Syndrom: CAR-T-Therapie senkt Gehzeit nach einem Jahr um 49 Prozent

Die klinische Forschung zur Behandlung neuroimmunologischer Erkrankungen verzeichnet neue Zwischenergebnisse. Im Mittelpunkt steht die Phase-2-Studie KYSA-8 des Unternehmens Kyverna Therapeutics, die den Einsatz von Mivocabtagene autoleucel (miv-cel, vormals KYV-101) beim Stiff-Person-Syndrom (SPS) untersucht.

Bei der Untersuchung schlossen alle 26 teilnehmenden Personen die 1-Jahres-Nachbeobachtung ab. Die Daten deuten auf deutliche Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten hin.

Signifikante Verbesserungen der Gehfähigkeit nach einem Jahr

Im Rahmen der Studie zeigte sich beim standardisierten 25-Fuß-Gehtest ein Rückgang der benötigten Zeit. Nach einem Jahr lag der Medianwert um 49 Prozent niedriger als vor Behandlungsbeginn. In Woche 16 hatte diese Reduktion bei 46 Prozent gelegen (p<0,0001).

Insgesamt 20 der 26 Probanden, was einem Anteil von 77 Prozent entspricht, erreichten nach einem Jahr eine Verbesserung ihrer Gehzeit um mindestens 20 Prozent; nach 16 Wochen waren es 21 von 26 Patienten (81 Prozent) gewesen.

Zudem benötigten acht von zwölf Personen, die zu Beginn auf Gehhilfen angewiesen waren, nach Ablauf eines Jahres keine Unterstützung mehr für den Test. Rund 35 Prozent der Teilnehmenden schlossen die Gehstrecke in unter fünf Sekunden ab, was Werten gesunder Erwachsener entspricht.

Auch im 6-Minuten-Gehtest dokumentierten die Prüfzentren Zuwächse: Die Gehstrecke stieg nach 16 Wochen im Median um 89 Meter und nach einem Jahr um 119 Meter, wobei eine Verbesserung um 20 Meter als minimal klinisch bedeutsam gilt.

Auf verschiedenen klinischen Skalen zeigten sich ebenfalls Veränderungen: Der Wert auf der modifizierten Rankin-Skala (mRS) verbesserte sich um +1,0 (p=0,0003), der Hauser-Index um +1,7, der DSI um +1,6 und die Sensitivität um +2,8 (jeweils p<0,0001).

Studiendesign und Verträglichkeitsprofil

Bei der Untersuchung handelte es sich um eine multizentrische, offene und nicht randomisierte einarmige Studie ohne Kontrollgruppe an drei US-Zentren.

Eingeschlossen wurden 26 erwachsene Patienten mit Stiff-Person-Syndrom, die zuvor unzureichend auf immunmodulierende Therapien angesprochen hatten. Sie erhielten eine einmalige intravenöse Infusion autologer anti-CD19-CAR-T-Zellen mit CD28-Kostimulation.

Die Ergebnisse wurden unter der Leitung von Amanda Piquet von CU Anschutz auf der Fachtagung MS Toronto 2026 im Rahmen des 10. ACTRIMS-ECTRIMS vorgestellt.

Eine seltene Erkrankung, kaum zugelassene Optionen — und jetzt erstmals Daten, die Hoffnung machen: In einer Phase-2-Studie mit 26 Betroffenen war die Gehzeit nach einem Jahr im Median 49 Prozent kürzer als vor der Behandlung. Was das für Sie persönlich bedeutet und welche Fragen Sie jetzt stellen sollten, lesen Sie in unserem kostenlosen Leitfaden. Kostenlosen Leitfaden zum Stiff-Person-Syndrom sichern

Hinsichtlich der Verträglichkeit trat bei 92,3 Prozent der Behandelten ein leichtes bis mittelschweres Zytokinfreisetzungssyndrom auf. Ein leichtes Immuneffektorzell-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) wurde bei 11,5 Prozent festgestellt.

Schwere Verläufe von CRS oder ICANS traten nicht auf. Bei fünf Patienten wurde eine Neutropenie vom Grad 3 oder 4 verzeichnet, und drei Teilnehmende erlitten therapiebezogene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die alle ohne Folgeschäden abklangen.

Ein Jahr nach der Gabe waren 24 der 26 Patienten (92 Prozent) frei von weiteren immunsuppressiven oder krankheitsmodifizierenden Therapien. Obwohl bei 65 Prozent der Patienten die B-Zellen nach einem Jahr zurückkehrten, blieb die klinische Besserung bestehen.

Krankheitsbild, Langzeitverlauf und regulatorischer Status

Das Stiff-Person-Syndrom ist eine seltene neurologische Autoimmunerkrankung, die in den USA schätzungsweise 2 von 100.000 Menschen betrifft. Sie bricht typischerweise im Alter zwischen 30 und 40 Jahren aus und wird bei Frauen rund doppelt so häufig diagnostiziert wie bei Männern.

Bisherige Therapiemaßnahmen umfassen Muskelrelaxanzien, Antikonvulsiva, Botulinumtoxin und intravenöse Immunglobuline, die rein symptomatisch wirken. Bislang existieren keine von der US-Zulassungsbehörde FDA zugelassenen Therapien. Schätzungsweise 80 Prozent der Betroffenen sind im Krankheitsverlauf auf Gehhilfen oder einen Rollstuhl angewiesen.

Erste praktische Erfahrungen im Einzelfall reichen weiter zurück: Lynn Montgomery-Haga erhielt die experimentelle Infusion mit miv-cel im Jahr 2024 als erste Patientin in den USA. Berichten zufolge verbesserte sich ihre Mobilität, sie verzeichnete seither keine Stürze mehr, und der therapeutische Effekt hält seit mindestens zwei Jahren an.

Kyverna Therapeutics plant, die rollierende Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) bei der FDA im vierten Quartal 2026 abzuschließen. Sollte die Genehmigung erteilt werden, wäre miv-cel die erste zugelassene Therapie für diese Indikation sowie die erste CAR-T-Zelltherapie für eine Autoimmunerkrankung überhaupt. An den Finanzmärkten notierte die Aktie des Unternehmens KYTX zuletzt bei 5,84 US-Dollar, was einem Minus von 3,15 Prozent entsprach.

Fachliche Einordnung mahnt zur Vorsicht

Trotz der dokumentierten Zuwächse betonen Experten, dass die Therapie bislang nicht zugelassen ist und die Datenbasis auf einer relativ kleinen Patientengruppe beruht. Carl June von der University of Pennsylvania warnte davor, verfrüht von Heilung zu sprechen, da potenzielle Langzeitkomplikationen bei Patienten mit Autoimmunerkrankungen noch unzureichend erforscht seien.

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Auch Marc Scherlinger aus Straßburg mahnte zu einer realistischen Bewertung der aktuellen Befunde. Weitere klinische Studien sind notwendig, um Wirksamkeit und Sicherheit der Zelltherapie dauerhaft zu belegen.