Zolgensma: FDA prüft Krebsfälle bei Kindern nach Gentherapie

FDA prüft Krebsfälle nach Zolgensma-Therapie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft Berichte über Krebserkrankungen bei Kindern, die mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. Bei zwei Patienten wurde DNA des für die Therapie eingesetzten Virus im Tumorgewebe gefunden.

Therapie gegen tödliche Erbkrankheit

Zolgensma wird gegen spinale Muskelatrophie eingesetzt, eine seltene Erbkrankheit, die Muskelschwund verursacht und oft vor dem zweiten Lebensjahr zum Tod führt. Die seit 2019 in den USA und seit 2020 in Europa zugelassene Therapie soll die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzen.

Dazu werden veränderte Viren, sogenannte AAV-Vektoren, als Genfähren eingesetzt. Sie schleusen eine gesunde Kopie des Gens in die Körperzellen ein.

Neun Tumormeldungen seit der Zulassung

Nach Angaben der Patientenorganisation SMA Europe gingen bei Novartis seit der Zulassung neun Meldungen über Tumore bei behandelten Patienten ein. Mehr als 6.000 Menschen seien insgesamt mit Zolgensma behandelt worden.

Die Tumoren betrafen nach FDA-Angaben unter anderem das zentrale und periphere Nervensystem, den Wirbelsäulenbereich und die Niere. Die beiden Patienten, bei denen Vektor-DNA im Tumorgewebe gefunden wurde, seien behandelt worden und würden weiter überwacht.

FDA prüft weitere Maßnahmen

Die FDA überwacht nach eigenen Angaben auch das Risiko von Tumoren bei anderen Gentherapien, die auf AAV-Vektoren basieren. Ob regulatorische Maßnahmen erforderlich sind, soll geprüft werden.

Novartis weist laut SMA Europe in der Fachinformation bereits auf ein mögliches Tumorrisiko hin. Die FDA betont zugleich, dass der Nutzen von Zolgensma die möglichen Risiken überwiege.

Experte fordert neue Nutzen-Risiko-Bewertung

Der Freiburger Gentherapie-Experte Toni Cathomen bezeichnete den Mechanismus als wissenschaftlich nicht überraschend. Bei den zwei Patienten mit integrierter Vektor-DNA gehe die Evidenz jedoch deutlich über einen bloßen zeitlichen Zusammenhang hinaus.

Ein belastbares langfristiges Krebsrisiko lasse sich aus neun Tumormeldungen bei mehr als 6.000 Behandelten nicht berechnen. Dafür seien die Nachbeobachtungszeiten unterschiedlich und die molekularen Untersuchungen noch nicht vollständig.

Cathomen fordert eine aktualisierte Aufklärung, transparente Falldaten und eine konsequente Langzeitnachsorge. Die neuen Befunde müssten in die weitere Nutzen-Risiko-Bewertung der Therapie einfließen.

Die Prüfung betrifft eine Gentherapie, die bei spinaler Muskelatrophie eingesetzt wird, einer seltenen Erbkrankheit mit oft frühem tödlichem Verlauf. Zolgensma ersetzt die Funktion des fehlenden oder defekten SMN1-Gens und wird einmalig intravenös verabreicht.

Im Mittelpunkt steht der eingesetzte AAV-Vektor. Diese veränderten Viren transportieren das therapeutische Gen in Körperzellen. Wenn Vektor-DNA in das Erbgut integriert wird, kann dies theoretisch die Regulation von Zellen verändern und zur Tumorbildung beitragen. Die nun beschriebenen Befunde verleihen diesem Mechanismus bei zwei behandelten Kindern besonderes Gewicht.

Nutzen und Langzeitkontrolle

Die bislang gemeldeten Tumorfälle erlauben keine belastbare Berechnung eines individuellen Risikos. Dafür unterscheiden sich Nachbeobachtungsdauer, Krankheitsverläufe und die molekulare Untersuchung der einzelnen Fälle. Zugleich ist die Therapie für viele Kinder medizinisch bedeutsam, weil sie Überleben und motorische Entwicklung verbessern kann.

Für Familien bedeutet die FDA-Prüfung vor allem, dass die Langzeitüberwachung und die Aufklärung über mögliche Risiken stärker in den Mittelpunkt rücken. Regulierungsbehörden müssen klären, ob Warnhinweise, Nachsorgeprogramme oder weitere Untersuchungen angepasst werden müssen. Die Debatte reicht dabei über Zolgensma hinaus, weil AAV-Vektoren auch bei anderen Gentherapien verwendet werden.

Pressespiegel: Einigkeit, Unterschiede und offene Fragen

Focus: „Tumor-Fälle bei Kindern nach Behandlung mit Millionenspritze“ (07.11.2026)

Der Beitrag hebt die insgesamt neun seit 2019 registrierten Tumorerkrankungen hervor. Damit setzt er einen Schwerpunkt auf die Größenordnung der Meldungen, während die offene Frage nach dem ursächlichen Zusammenhang bestehen bleibt.

ntv: „Neun Meldungen seit 2019: Novartis: Zwei Tumorfälle deuten auf einen Zusammenhang mit Gentherapie hin“ (07.11.2026)

Der Artikel stellt die zwei Fälle heraus, bei denen ein Bezug zur Gentherapie vermutet wird, und ordnet sie in die neun Meldungen seit der Erstzulassung ein. Übereinstimmend bleibt die regulatorische Prüfung des Tumorrisikos der zentrale nächste Schritt.

Beide Beiträge greifen die Zahl der Tumormeldungen und den möglichen Zusammenhang mit Zolgensma auf. Der unterschiedliche Schwerpunkt liegt auf der Gesamtzahl der Fälle beziehungsweise auf den zwei Fällen mit besonderem Bezug zur Therapie; offen bleibt die endgültige Bewertung des Risikos.