ALS-Therapie: Neue siRNA-Wirkstoffe senken Proteine um bis 69%
Veröffentlicht am: 18.07.2026 um 14:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Neue Studiendaten und diagnostische Leitlinien ermöglichen eine gezieltere Patientenversorgung – vor allem durch bessere Biomarker und genetische Tests.
Steigende Fallzahlen – und eine ungewöhnliche Entwicklung
Die Häufigkeit neurodegenerativer Erkrankungen nimmt zu. Eine 2026 in Neurology veröffentlichte französisch-schwedische Studie analysierte Daten bis 2022 in Frankreich. Ergebnis: Bei Motoneuronerkrankungen wie ALS stieg die Prävalenz jährlich um 2,8 Prozent.
Besonders auffällig: Anders als bei Parkinson oder Multipler Sklerose liegt der Anstieg nicht allein an der alternden Bevölkerung oder längeren Überlebenszeiten. Die Forscher beobachteten eine tatsächliche Zunahme der Neuerkrankungen. Die Ursachen? Noch unklar – aber Gegenstand aktueller Forschung.
Die Diagnose stützt sich weiterhin auf klinische Befunde, Anamnese und technische Zusatzdiagnostik. Fachpublikationen von 2024 betonen jedoch die wachsende Bedeutung von Neurofilamenten (NfL) in Liquor und Serum. Diese Biomarker erlauben eine verbesserte Prognoseeinschätzung. Standard zur Erfassung von Progressionsrate und Schweregrad bleibt die Skala ALSFRS-R-SE. Für Beatmungs- und Ernährungsplanung sind zudem Vitalkapazität und Body-Mass-Index (BMI) maßgeblich.
Gentests werden zum Standard
Die Identifikation spezifischer Mutationen gewinnt rasant an klinischer Relevanz – sie beeinflusst zunehmend die Wahl der Therapiestrategie. Experten empfehlen inzwischen eine genetische Untersuchung für alle ALS-Patienten.
Die neuen siRNA-Wirkstoffe senken das schädliche SOD1-Protein im Nervenwasser um durchschnittlich 69 Prozent – und das in nur 240 Tagen. Erfahren Sie in unserem kostenlosen Report, welche Therapien jetzt verfügbar sind und wie Gentests den Weg zur personalisierten Behandlung ebnen. Jetzt kostenlosen Report anfordern
Die häufigsten Mutationen betreffen die Gene C9orf72, SOD1, FUS und TARDBP – rund 14 Prozent der Fälle. Britische und australische Forscher meldeten zudem die Entdeckung eines weiteren ALS-Gens. Das vertieft das Verständnis der Krankheitsentstehung weiter.
Die Verfügbarkeit zielgerichteter Medikamente hat die Praxis bereits verändert. Tofersen etwa setzt speziell bei SOD1-Mutationen an. Eine Studie von 2025 dokumentierte am Beispiel Kanada: Nach der dortigen Zulassung solcher Therapien stieg die Bereitschaft von Medizinern, genetische Tests auch bei sporadischen ALS-Fällen anzubieten, auf 100 Prozent. Auch die prädiktive Testung von Angehörigen nahm deutlich zu.
Neue Wirkstoffe greifen direkt in den Krankheitsmechanismus ein
In der medikamentösen Entwicklung zeichnen sich vielversprechende Ansätze ab – beide setzen auf RNA-Interferenz.
siRNA-Wirkstoffe: Eine in Nature Medicine veröffentlichte Phase-I-Studie von Ractigen Therapeutics untersuchte RAG-17 bei Patienten mit SOD1-ALS. Die Ergebnisse nach 240 Tagen: durchschnittliche Senkung des SOD1-Proteins im Nervenwasser um 69 Prozent, Reduktion der NfL-Werte im Plasma um 62 Prozent. Ein ähnlicher siRNA-Wirkstoff aus chinesischer Entwicklung durchlief eine Phase-II-Studie. Eine Markteinführung wird für 2027 in Aussicht gestellt.
Nur 14 Prozent der ALS-Fälle haben eine bekannte genetische Ursache – aber genau diese Patienten profitieren von zielgerichteten Medikamenten wie Tofersen. Unser Report zeigt Ihnen, welche Mutationen getestet werden sollten und wie die neue siRNA-Therapie die Prognose verbessern kann. Report zu Gentests und siRNA-Therapie sichern
Plattformstudien: Neurizon Therapeutics schloss die Rekrutierung für einen Arm der HEALEY-ALS-Plattformstudie ab. Im Regime I wurden innerhalb von weniger als fünf Monaten rund 250 Teilnehmer aufgenommen – getestet wird der Wirkstoff NUZ-001. Wegen des schnellen Tempos werden erste aussagekräftige Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit bereits für Ende des zweiten Quartals 2027 erwartet.
Die Entwicklungen unterstreichen den Trend zur personalisierten Medizin bei ALS. Die Behandlung wird zunehmend an das individuelle genetische Profil gekoppelt. Entscheidend bleibt: Ob die beobachteten biochemischen Effekte auch zu einer signifikanten Verlangsamung des Funktionsverlusts führen – das werden die kommenden Jahre zeigen.
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