FAYUVI: Gentherapie senkt Biomarker um 64 Prozent bei MPS IIIA
Veröffentlicht am: 18.09.2026 um 06:32 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat mit FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, UX111) die erste Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) zugelassen.
Die Entscheidung für das Präparat des biopharmazeutischen Unternehmens Ultragenyx stellt den ersten verfügbaren Therapieansatz für diese seltene und lebensverkürzende Erkrankung dar. Die Zulassung erfolgte in einem beschleunigten Verfahren (Accelerated Approval), wobei die Reduktion eines spezifischen Biomarkers im Nervenwasser als Grundlage diente.
Wirksamkeitsdaten und klinische Studienergebnisse
FAYUVI ist eine einmalige intravenöse Gentherapie auf Basis eines AAV9-Vektors, die darauf ausgelegt ist, das funktionelle SGSH-Gen in den Körper der Patienten zu übertragen. Ein wesentlicher Indikator für die Wirksamkeit in den klinischen Prüfungen war die Senkung des Heparansulfat-Werts im Liquor (CSF-HS), der im Median um 64 Prozent sank. Dieser Biomarker gilt als entscheidend für die Belastung des Zentralnervensystems durch die Erkrankung.
Zusätzliche Daten aus der Transpher-A-Studie stützten die Entscheidung. In einem Vergleich von 17 behandelten Patienten mit einer historischen Kontrollgruppe von 27 Patienten zeigten die Teilnehmer im Alter zwischen 24 und 60 Monaten einen Anstieg von 23,5 Punkten auf der Bayley-III-Kognitionsskala.
Bei einer Untergruppe von Patienten im frühen Krankheitsstadium oder unter zwei Jahren betrug dieser kognitive Zugewinn 23,2 Punkte. Bei fortgeschrittenen Krankheitsverläufen beobachteten die Forscher zudem, dass bei neun von zehn Patienten die Gehfähigkeit und die Fähigkeit zur Selbsternährung erhalten blieben. Die klinischen Daten umfassen Nachbeobachtungszeiträume von bis zu etwa acht Jahren.
Sicherheitsaspekte und therapeutische Anwendung
Die Zulassung der FDA ist mit spezifischen Sicherheitsauflagen und Warnhinweisen verbunden. Diese betreffen insbesondere das Risiko einer Hepatotoxizität, Thrombozytopenie sowie ein potenzielles Malignitätsrisiko durch Tumorintegration.
Als häufigste Nebenwirkungen traten bei mehr als fünf Prozent der Probanden erhöhte Leberenzyme (AST), Übelkeit, Fieber, Erbrechen sowie ein Rückgang der weißen Blutkörperchen und Blutplättchen auf. Zudem besteht ein Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA).
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Um die Verträglichkeit zu erhöhen, empfiehlt das Protokoll die begleitende Gabe von Kortikosteroiden. Diese Behandlung sollte einen Tag vor der Infusion beginnen und über einen Zeitraum von mindestens acht Wochen fortgesetzt werden.
Wirtschaftliche Rahmenbedingungen und Marktpotenzial
Der US-Listenpreis für FAYUVI wurde auf 3,95 Millionen US-Dollar festgesetzt. Ultragenyx setzte diesen Preis in Relation zu den lebenslangen Pflegekosten für MPS-IIIA-Patienten, die laut Unternehmensangaben 8 Millionen US-Dollar übersteigen können. Analysten von J.P. Morgan rechnen für die Therapie mit einem Spitzenumsatz zwischen 200 und 250 Millionen US-Dollar.
Weltweit sind schätzungsweise 3.000 bis 5.000 Patienten in kommerziell zugänglichen Regionen von der Erkrankung betroffen, deren mediane Lebenserwartung bei 15 Jahren liegt. Die Auslieferung an spezialisierte Behandlungszentren (Qualified Treatment Centers) soll innerhalb der nächsten 30 bis 60 Tage beginnen.
Begleitend bietet das Unternehmen ein Unterstützungsprogramm unter dem Namen UltraCare an. Im Zuge der Zulassung erhielt Ultragenyx zudem einen Priority Review Voucher von der FDA.
Hintergrund der Zulassung und Produktion
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Der Weg zur Marktreife war von regulatorischen Hürden geprägt. Im Juli 2025 hatte die FDA zunächst einen Ablehnungsbescheid (Complete Response Letter) aufgrund von Produktionsproblemen erteilt. Ultragenyx hatte die Rechte an der Therapie im Jahr 2022 von Abeona erworben und den Zulassungsantrag im Dezember 2024 erneut eingereicht.
Die Produktion des Medikaments erfolgt an Standorten in den USA, konkret in Bedford (Massachusetts) und Columbus (Ohio). Nach Bekanntgabe der Zulassung verzeichnete die Aktie von Ultragenyx einen deutlichen Kursanstieg von 12,6 Prozent, nachdem das Papier im bisherigen Jahresverlauf Verluste von 37 Prozent hinnehmen musste. Das ursprüngliche Zieldatum für die Entscheidung (PDUFA-Datum) war für den 19. September festgelegt worden.
